Come l’editing genetico sta cambiando il mondo

La tecnica di modifica genetica (gene editing) CRISPR-Cas9 è stata utilizzata per la prima volta nell’uomo, marcando una nuova pietra miliare nella ricerca genetica.

Gli scienziati cinesi hanno utilizzato questa tecnica per modificare geneticamente le cellule usando il CRISPR-Cas9, una tecnica rivoluzionaria che permette di modificare il DNA in maniera semplice e precisa.

Secondo la rivista scientifica Nature un team di oncologi guidato dall’oncologo Lu You della Sichuan University di Chengdu ha inserito le cellule modificate geneticamente in un paziente con una forma aggressiva di cancro ai polmoni il 28 ottobre come parte di una sperimentazione clinica.

Cosa è il CRISPR-Cas9?

Il CRISPR (acronimo di clustered regularly interspaced short palindromic repeats) sono pezzi di sequenze di DNA trovati nel genoma di batteri e microorganismi. Se un virus lo attacca il batterio usa il sistema immunitario CRISPR per identificare e distruggere il genoma virale. Gli scienziati hanno adottato questo sistema prima nelle cellule degli animali e adesso nell’uomo.

Cas9 è un enzima che lavora come un paio di forbici molecolari. Una molecola guida è programmata per dire all’enzima dove tagliare esattamente la sequenza di DNA.

CRISPR-Cas9 potrebbe portare ad enormi benefici allo sviluppo dell’uomo, col potenziale di curare malattie genetiche, sradicare patologie, e porre fine alla carenza di organi da trapiantare.

La tecnologia è stata anche utilizzata in altri campi della ricerca biomedica come nelle patologie che devastano i raccolti e potranno diventare un importante strumento nella medicina del futuro e nell’agricoltura.

Ma ha anche innescato un dibattito sulla possibilità che possa essere utilizzata per creare dei bambini progettati a tavolino.

La tecnica permette agli scienziati di modificare il DNA di quasi tutti gli esseri viventi, dai batteri alle persone. Differentemente da altre metodi di modifica genetica (gene editing) il CRISPR è relativamente economico, veloce e facile da utilizzare. Il risultato è che viene oggi utilizzato nei laboratori sparsi in tutto il mondo, ed è già stato usato per aggiustare difetti genetici negli animali e negli embrioni umani non vitali.

Comunque, prima di adesso, non era mai stata usata negli umani vivi e vegeti.

Come funziona?

Il CRISPR-Cas9 permette ai ricercatori di scambiare il gene difettoso con quello sano. Nel caso del paziente cinese, gli scienziati hanno modificato i geni nelle cellule del sistema immunitario. Poi hanno coltivato le cellule modificate aumentandone il numero e successivamente le hanno re-iniettate nel paziente. Si spera che le cellule modificate geneticamente attaccheranno le cellule cancerose distruggendole.

Cosa ha in serbo il futuro?

Il team cinese ha programmato di curare un totale di 10 pazienti. Questa sperimentazione verrà utilizzata principalmente per capire se la tecnica e sufficientemente sicura per gli umani.

Sebbene la Cina ha dato un forte impulso per testare il CRISPR-Cas9 sugli umani, ci sono ancora passi avanti da compiere.

La rivista Nature sostiene che i test di laboratorio negli Stati Uniti aspettano l’approvazione della Food and Drug Administration (FDA), per usare la tecnologia per modificare tre geni, allo scopo di curare differenti tipi di cancro.

A Pechino ci sono anche proposte per tre sperimentazioni del CRISPR per curare il cancro alla vescica, alla prostata e ai reni che non hanno ancora ottenuto l’approvazione o i finanziamenti. Negli Stati Uniti ci sono progetti per la sperimentazione negli umani per modificare i geni diffettosi collegati alla cecità e all’anemia falciforme.

Fonte: 25/11/2016 World Economic Forum “How gene editing is changing the world” di Rosamond Hutt

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