L’invecchiamento è una malattia. La terapia genica potrebbe essere la “cura”

Un interessante articolo su Wired Magazine di questo mese propone la storia di Elisabeth Parrish, una donna americana al cui figlio era stato diagnosticato un diabete di tipo 1. Volendo trovare una soluzione alla malattia del figlio la Parrish di sua iniziativa cominciò a frequentare convegni di genetica. In uno di questi convegni si parlava della genetica legata alla longevità e alla terapia genica. Una nuova tecnica che permette mediante l’introduzione di geni corretti per via endovenosa di risolvere disordini genetici anche gravi. In particolare la terapia genica ha permesso di allungare il ciclo di vita dei vermi di 11 volte e di 5 volte nei topi.

Il vero problema legato a queste terapie non è di natura tecnologica ma procedurale, ancora non si conoscono bene gli aspetti collaterali, e le aziende attendono ad adottarle su larga scala per paura di costose azioni legali. Così la Parrish ha deciso nel settembre del 2015 di applicare il trattamento genico su sé stessa e di controllarne gli effetti attraverso un costante monitoraggio specialistico. Quindi si è sottoposta alla terapia genica presso una clinica privata e dopo qualche giorno nel quale era stata tenuta in osservazione è stata dimessa.

La Parrish ha testato due terapie. La prima è un inibitore della miostatina, un farmaco pensato per aumentare la massa muscolare, la seconda è una terapia di telomerasi, che allunga i telomeri una parte dei cromosomi che protegge la materia genetica dal danneggiamento e permette la replica del DNA. Allungare i telomeri permetterebbe, almeno in teoria, di allungare il ciclo di vita delle cellule ed evitarne il danneggiamento.

A questo punto la Parrish ha fondato la BioViva, un’azienda che si promette di divulgare le informazioni sulla terapia genica e sensibilizzare gli investitori a sponsorizzare la ricerca in questo campo. Lo scopo è quello di utilizzare la terapia genica in modo semplice ed efficace come se fosse una normale tecnologia matura, ovvero con la stessa facilità con cui compriamo uno smartphone o un computer.

Fonte: “Ageing is a disease. Gene therapy could be the ‘cure’” Wired Magazine, 23 marzo 2017

Glossario, per saperne di più:

Terapia genica: Per terapia genica (in inglese Gene Therapy) si intende l’inserzione di materiale genetico (DNA) all’interno delle cellule al fine di poter curare delle patologie (es. malattie genetiche). Questa procedura di inserzione è nota come trasfezione.

Telomeri: Il telomero è la regione terminale di un cromosoma composta di DNA altamente ripetuto che protegge l’estremità del cromosoma stesso dal deterioramento o dalla fusione con cromosomi confinanti.

Telomerasi: La telomerasi è una ribonucleoproteina, un enzima che aggiunge sequenze ripetitive di DNA non codificante, TTAGGG” per tutti i vertebrati ed altri organismi, al terminale 3′ dei filamenti di DNA nelle regioni dei telomeri, che si trovano alle estremità dei cromosomi eucariotici, riallungando così i telomeri accorciati

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